“AI4Science”的苏州工业园区实践｜英矽智能：以AI大模型构建药物研发新范式

编者按：AI4Science（科学智能）被誉为科学发现的“第五范式”，将人工智能融入生成假设、设计试验、收集解释数据等关键环节加速研究，将带来科技创新的深刻变革。美英等发达国家以及微软、英伟达等头部企业竞相布局，以AI4Science巩固全球科学研究领导地位。当前，苏州工业园区已培育形成人工智能千亿级产业集群，聚集人工智能相关企业超1800家，通过国家网信办备案的生成式人工智能服务、算法等位居全国同类地区前列，一批人工智能企业率先利用大模型、深度学习、自动化实验室、生成模型等深度赋能生物医药、化学材料、计算机科学、神经科学等行业的科学研究工作，加快形成以“跨学科、数据驱动和计算密集型”为特征的新科研范式。

锚定“开放创新的世界一流高科技园区”目标，园区正以国家级经开区“九连冠”、国家高新区第四的硬实力，加快建设国家新一代人工智能创新发展试验区核心先导区，培育和发展新质生产力。系列文章深度解读“AI4Science”的园区实践，首篇关注英矽智能以AI大模型构建药物研发新范式。

作为全球领先的AI驱动生物科技企业，英矽智能科技（苏州）有限公司（下称“英矽智能”）自2022年入驻苏州工业园区以来，利用大模型等AI技术，聚焦癌症、纤维化、免疫、中枢神经系统疾病、衰老相关疾病等未被满足医疗需求领域，以平台突破、数据筑基、算力赋能、干湿实验结合，加速突破传统药物研发周期长、成本高的瓶颈，建立多元化自研AI赋能药物管线，率先探索形成“软件许可+合作研发+管线授权”的“AI4Science”制药领域新商业模式。

破解传统瓶颈：打造AI驱动干湿实验闭环

一款新药的平均研发成本超10亿美元，耗时超10年，失败率高达90%——曾经，医药界的“双十魔咒”令诸多药企折戟、投资者望而却步。而今，AI带来的科学智能革命正在颠覆这一局面：18个月，260万美元，即可完成早期药物发现。

2024年，英矽智能在《自然·生物技术》杂志发表论文，介绍其首款由AI设计的TNIK抑制剂从开发到Ⅱ期临床试验的研发历程。借助生成式人工智能等技术，从确定靶点到被提名为临床前候选化合物，仅用18个月。更值得关注的是，这款TNIK抑制剂在2024年9月完成了II期临床试验并取得积极结果，不仅展示出理想的安全性和耐受性，而且观察到剂量依赖的药效趋势。这是全球同领域公司中，率先实现临床阶段“AI药物”概念性验证的案例。

图为英矽智能首款AI赋能发现的药物Rentosertib

据介绍，2022年英矽智能在选址和布局实验室项目时，看中苏州独特的区位优势与产业生态，于是在苏州工业园生物医药产业园设立子公司，并于同年12月揭幕第六代全自动化智能实验室。这个实验室的建立并非简单的地理扩张，而是技术迭代的重要里程碑。在这座全球领先的全自动化智能实验室里，人工智能应用贯穿从靶点筛选到化合物验证全流程，自动化机械臂精准抓取样本，人工智能系统实时分析，多种生物学实验7×24小时不间断自动完成，有效缩短实验周期、减少人为误差。

与前几代实验室不同，第六代全自动化智能实验室加入人工智能驱动的新药研发平台Pharma.AI，以生成式算法、强化学习和大模型等前沿技术为核心驱动力，在靶点和化合物选择中纳入AI辅助决策，实现AI与自动化、机器人和生物学能力深度融合，旨在高效变革药物发现流程、全面提高药物研发成功率、加速满足未竟的临床需求。

图为英矽智能两位首席官在全自动化智能实验室

英矽智能（苏州）生物部主任唐秋琼介绍，该全自动化智能实验室聚焦靶点发现、化合物筛选、个性化药物开发以及转化医学研究等前沿领域，主要任务包括搜集整理内部数据资源，通过深度挖掘与分析，持续优化算法，提高人工智能平台效能；深度参与新药研发各个环节，涵盖靶点发现与验证、化合物活性与成药性评估和分析、临床前和转化医学研究阶段的生物标志物挖掘及药物机制解析。

着眼于智能化实验体系提质升级，英矽智能加大AI技术研发与机器人应用领域的投入，比如部署了双足人形机器人，意在借助其灵活的运动能力，提升实验室的整体工作效率。该机器人的核心功能在于通过数据采集与生成，进行具身人工智能的系统训练，全面学习人类科学家的实验室技能。“它将支持实验室参观、远程呈现、跟踪记录和实验室监督等日常运营工作，并能执行移液、处理试剂以及操作实验室设备等日常任务，从而将人类科学家从繁琐的实验操作中解放出来，将更多精力投入到高端科研中。”唐秋琼说，未来，该机器人将为英矽智能实验室带来全新的工作模式，引领药物研发向无人化、自主化迭代升级。

筑牢行业壁垒：强化“平台+数据+算法”核心支撑

平台构筑智能“中枢”，数据为算法迭代提供资源，算法驱动模型高效训练，三者相辅相成，推动药物研发全程智能化。英矽智能以平台突破、数据筑基、算力赋能，将生成式算法、强化学习和大模型等深度融入药物研发全链条，构筑AI制药技术“护城河”。

平台方面，英矽智能自研的Pharma.AI平台，贯穿靶点发现、分子生成、临床医学和科学研究等整个AI制药和研究环节，有效降低研发试错成本、缩短研发周期，使制药行业从项目启动到临床前研究阶段平均耗时从4.5年压缩到12个月以内。

作为英矽智能的核心底座，Pharma.AI平台覆盖生物学、化学、临床医学和科学研究四个领域，其中代表性的商业化软件包括：PandaOmics负责鉴定及发现新靶点；Chemistry42基于靶点或配体，设计和生成全新小分子化合物；inClinico预测临床试验结果成功率，辅助优化临床试验方案。

Pharma.AI平台自上线以来，以每年两次的频率进行迭代更新，保持其技术领先地位。近两年，随着生成式人工智能与大语言模型的不断发展，英矽智能持续在Pharma.AI平台上推出多款新软件，如多模态基础模型Nach01、多智能体生成研究助理Dora等，进一步扩展Pharma.AI平台的能力边界与应用场景。

数据方面，数据是AI模型与算法的基石，其规模、质量和结构特征直接影响训练效果。然而，数据开发工作是一项长期与复杂的系统工程。英矽智能自创立起便组建专业团队开展数据相关工作，凭借行业先发优势，构建起坚实的数据基础。

目前，英矽智能已搭建多元的数据采集体系，整合了公共数据库、公开文献及专利数据以及内部积累的数据资源等，并设有专门部门开展数据清洗、标注和分类、研究等工作，有效提升大模型在数据分布和特征学习方面的效率。

算法方面，依托专业的AI研发团队，英矽智能不断吸纳前沿技术搭建算法和模型，并运用海量数据集训练算法。在项目实践中，公司根据实际反馈不断迭代模型参数，提升模型在靶点发现、分子设计以及药物合成等环节的运算逻辑和预测能力，从而做出更可靠与准确的预判，为药物研发提供有力支撑。

如今，长期数据积累和经实例验证和持续迭代的平台，成为英矽智能这家AI制药公司的核心竞争优势。目前，该公司在全球布局了50人的算法团队，主要负责维护平台运行、算法迭代更新、软件维护和售后服务等，不断推动模型优化、Pharma.AI平台运行效能提高，助力AI赋能新药研发降本增效。

解锁增长密码：探索“管线授权+合作研发+软件许可”商业模式

当下，AI制药业从“讲故事”转向“看成果”，商业模式日趋多元，管线开发和授权收入成为新趋势。“英矽智能构建了管线授权、战略合作和软件平台授权这三种灵活的商业模式，以此夯实公司可持续发展根基，从容应对复杂多变的市场环境。”‌英矽智能联合首席执行官兼首席科学官任峰说。

管线授权释放创新价值。新药研发管线的成功率通常低于5%，AI技术可将其提高3至5倍。在新药研发平台Pharma.AI和实验室的赋能下，英矽智能已建立超30条药物研发管线，筛选出22款临床前候选药物，其中10款化合物获得临床试验批件。目前，英矽智能已与复星医药、Exelixis和Menarini等达成管线外部授权或合作开发协议总额超21亿美元。

战略合作深化产业协同。英矽智能与大型药企进行战略合作，提供从发现靶点、设计和验证分子到提供可供临床试验药物的“一站式”服务，并获取首付款、里程碑付款等收入，目前已与赛诺菲、沙特阿美、Therasid Bioscience等开展合作，研发合作涉及总额超14亿美元，其中多项合作获得里程碑付款。

以与赛诺菲合作为例，双方签订战略合作协议，发挥各自优势，赛诺菲根据对市场的了解选择靶点和适应症，英矽智能发挥AI赋能靶点识别和分子设计的专长，双方共同推进项目临床前药物研发。

软件授权实现技术共享。英矽智能Pharma.AI旗下多款软件实现了商业化对外授权，包括靶点识别引擎PandaOmics、小分子设计引擎Chemistry42、临床试验预测引擎inClinico、大分子设计引擎Generative Biologics、科学研究和写作助手Dora等，软件授权费用占公司收入近10%。全球头部的20家跨国药企中，有13家购买了Pharma.AI平台使用权，借助人工智能技术辅助研究、寻找治疗靶点和设计分子等，大幅缩短研究周期。

“聚焦老年斑、黄褐斑、皮肤皱纹、骨质疏松等老年相关疾病，英矽智能帮助我们基于现有医药库，筛选植物提取物，通过虚拟筛选确定缓解疾病的有效成分，目前合作已顺利收尾，有效提升疾病治疗靶点的寻找效率。”苏州市某医院皮肤科团队相关负责人说。

作为园区“AI4Science”的领军者之一，英矽智能将依托本地政策与市场环境，与更多行业伙伴合作，加速推动AI革命下药物研发范式的转变，为园区人工智能产业高质量发展“添砖加瓦”。

作为国家新一代人工智能创新发展试验区核心区，园区立足算力、算法、数据、场景及企业集聚等优势，已发布《人工智能大模型创新发展行动计划》，并将大模型和算力产业纳入“623”产业体系。2024年，园区共有4家企业通过国家网信办生成式人工智能服务备案，21个算法通过国家网信办深度合成服务算法备案，3家企业入选工信部大数据产业发展示范名单，分别占全省的29%、16%和25%，均位列全省第一。下一步，园区将全面实施“人工智能+”行动，聚焦新兴赛道，不断加强关键技术研发和应用场景打造，加速人工智能在千行百业赋能赋智赋力，加快发展新质生产力，力争成为全国人工智能产业的发展高地和重要集聚地。（王梦菲 郭文嘉）

编辑：赵鼎

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