和元生物潘讴东：政策红利叠加行业出清，CGT产业迎转折点

新华财经上海7月30日电（记者 胡洁菲、王淑娟）近日，国家药监局就CGT药品临床审评优化公开征求意见，审评周期较原有60个工作日大幅压缩，叠加5月1日起试行的国务院“818号令”……一系列政策叠加下，细胞和基因治疗领域迎来新一轮关注。近期，细胞和基因治疗领域上市企业和元生物董事长潘讴东接受记者采访时表示，行业正迎来技术积累、政策松绑与资本认知同步转变的“黄金转折点”。

行业加速出清迎多点突破

回到近年来创新药板块的市场表现，二级市场整体表现平淡，企业股价涨幅有限，资本市场对创新药盈利预期趋于保守。

在这样的大背景下，CGT审评新政的出台，被潘讴东视为一场“及时雨”：“政策端把不确定性的时间成本大幅压缩，让企业尤其是Biotech在管线规划上更有底气。”他透露，公司业务一线已明显感受到客户研发节奏加快，过去一个项目从立项、咨询到启动常需半年，如今已压缩到两个月以内。

7月9日，和元生物取得细胞基因药品生产许可证（C证），这意味着公司具备了受托生产CGT药品的能力，以更专业的分工承接更多客户的商业化生产需求。潘讴东说：“以前甲方公司自己建产能，成本高、效率低，现在允许乙方专业平台拿证受托生产，让专业的人做专业的事，整个行业的运转效率都会提上去”。

政策提速也是一场行业格局的重塑。潘讴东坦言，几年前行业内卷最厉害的时候，概念火热引来大批CDMO公司低价竞争，近几年不少中小玩家陆续退出或收缩相关业务。如今审评提速与生产资质门槛的提高进一步加速了行业出清，格局向头部集中。

“客户更倾向于选择有经验、有质量体系保障的头部平台合作。”他判断，未来3至5年国内CGT药品上市节奏会显著加快，“可以肯定的是，产业正从零星突破走向批量涌现的前夜”。

值得一提的是，随着国内CGT产业技术和成本优势逐渐显现，越来越多海外患者也开始专程来华接受CAR-T等细胞疗法治疗，费用仅为欧美同类治疗的数分之一。在潘讴东看来，这也是国内CGT产业实力被重新认识的一个缩影。

全链条能力构筑竞争优势

行业出清带来的头部集中效应，正在和元生物的经营数据中得到印证——2025年销售额同比明显增长，此前的亏损局面正在收窄，多个二三期临床项目正逐步走向商业化。在潘讴东看来，这背后并非偶然，而是公司多年沉淀的全链条竞争优势开始兑现。

他介绍，公司CRO+CDMO+再生医学三大业务板块并非彼此割裂，而是贯穿细胞基因治疗底层技术到商业化生产的一体化服务体系。CRO端从靶点发现、载体设计阶段即以可制造性为导向提前介入，用早期研发数据反哺后端工艺开发，显著缩短研发到CDMO的衔接时间；CDMO端凭借11条GMP载体生产线、18条GMP细胞生产线，覆盖5L—2000L悬浮培养规模，具备从DNA到NDA的一站式能力，能够灵活承接从临床前到商业化不同阶段的产能转移和放量需求。

目前，公司已累计协助客户获得国内外IND批件超70项，承接CDMO项目超650个，客户结构和项目储备的厚度，是支撑这轮订单加速兑现的基本盘。

这种全链条能力，也让公司在承接新政重点方向和出海机遇上更有底气。新政划定的肿瘤、罕见病、神经退行性疾病等重点领域，与公司长期积累的AAV基因治疗、溶瘤病毒、CAR-T/TCR-T细胞治疗平台高度契合，“我们的策略不是转向，而是在优势领域上，针对特定适应症的工艺难点做更深入的打磨”，比如眼科和神经退行性疾病相关的AAV衣壳设计与递送工艺、肿瘤领域溶瘤病毒与细胞治疗的联合应用等，都是公司资源持续倾斜的方向。

与此同时，新政鼓励全球同步研发和国际多中心临床试验，公司也在为承接海外订单做准备，质量体系已符合中、美、欧盟GMP标准，“一些原本只在海外布局的客户，因国内审评通道可预期性增强，开始考虑中美双报，甚至把中国作为全球临床和商业化布局的一部分”，部分海外中小型CGT公司也看中中国的效率和成本优势，寻求与国内头部企业合作。潘讴东表示，公司将顺势加大全球BD布局，把这种全链条、高标准的服务能力转化为出海订单的持续增量。

从深耕主业到培育第二增长曲线

站在这一节点上，潘讴东为公司未来两年设定了清晰的战略优先级。

一是持续提升临港基地产能利用率和项目交付效率，把规模优势转化为实际经营效益，目前产能利用率正随客户临床申报提速稳步爬升，订单交付节奏也从过去“按季度规划”转向“按月甚至按周推进”；二是深化“1+N”多中心区域合作策略，加快与全国三甲医院建立系统性合作网络，解决临床转化“最后一公里”痛点；三是积极拓展海外业务，争取更多国际多中心临床试验和海外创新客户订单落地。

与此同时，和元生物将AI技术更深度贯穿研发、生产和质控全链条，研发端利用深度学习模型进行AAV衣壳突变设计和目的基因序列优化，把传统需数月的载体构建与筛选周期缩短至数周；生产端通过AI分析历史批次数据快速锁定关键工艺参数。

在夯实主业的同时，公司也在谋划新的增长曲线。潘讴东透露，公司旗下和元和美板块正围绕亚健康人群的免疫功能提升、抗衰老等方向展开布局，是公司切入大健康市场的重要探索。他认为，随着技术成熟度提升CRO+CDMO与再生医学的想象空间，将共同构成公司未来发展的双轮驱动。

“我们对这个行业、对公司未来的发展，有很强的信心。”他说，随着政策红利持续释放、产业出清基本完成，和元生物作为行业内少数具备全链条服务能力的头部平台，将充分受益于CGT产业从零星突破走向规模化落地的历史性机遇。

编辑：葛佳明

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