罕见病成创新药“主战场” 上海打造产业协同发展高地

新华财经上海9月21日电（谷青竹） 9月20日，2026年上海罕见病公益关爱与创新发展交流会举行。作为上海国际生物医药产业周的重要组成部分，大会集结医学、科研、政策、公益、产业、保险及患者组织等多方力量，共同探讨罕见病的预防治疗、药物创新、社会保障等相关领域关键议题，并发布“罕见病公益关爱共同倡议”。

上海宋庆龄基金会副理事长王玉峰介绍，本次交流会是上海国际生物医药产业周首个以公益关爱为核心主题的专项会议，旨在实现产业创新赋能公益关爱、公益需求牵引产业升级的双向赋能。

公开数据显示，我国罕见病患者总数超过2000万，其中多数在儿童期开始发病，给病人及家庭带来沉重负担。由于罕见病种类复杂、症状多样，往往存在识别难、确诊难等问题，其早期识别、规范诊疗、长期管理等方面仍存在大量未满足需求。

对此，复旦大学附属儿科医院院长、国家儿童医学中心主任王艺呼吁，要进一步构建以预防为先导、筛查为入口、诊断为核心、治疗为关键、康复为延伸、管理为抓手、保障为支撑、研究为驱动“八位一体”的全链条体系，推进多学科协作和诊疗路径标准化，促进临床、科研与成果转化紧密衔接，让创新技术和治疗手段更快惠及患儿。

“罕见病的影响往往贯穿患者全生命周期，牵动着家庭福祉、儿童健康与社会公平，是一项需要全社会共同参与的事业。”中国罕见病联盟执行理事长李林康表示。而要看到的是，推动罕见病防治，不仅是十分重要的民生课题，而且还是极具价值的创新赛道。

会上，弗若斯特沙利文中国咨询总监汪鹏公布了一组数据：全球现有3亿左右罕见病患者，美国食品药品监督管理局（FDA）获批新药总量的50%都为罕见病相关，该领域正成为创新药的“主战场”；同时，由于80%的罕见病为单基因病，靶点纯粹、通路清晰，可以成为精准医疗的“理想起点”，也是常见病的“技术播种地”。“过去，罕见病因单病种患者太少，导致企业研发亏本和药价高企，但现在罕见病产业正从‘成本中心’成为‘科创资产’。”汪鹏说。

多位与会专家均认为，罕见病为中国生物医药创新实现“弯道超车”提供了重要机遇。会上，《中国罕见病保障事业与医药产业协同发展》蓝皮书发布。上海市卫生和健康发展研究中心卫生政策研究部副主任康琦介绍：“蓝皮书初步提出，紧紧锚定2035年基本实现社会主义现代化、建成健康中国与科技强国的战略目标，充分发挥我国罕见病医药创新领域的资源、能力与制度优势，将罕见病工作视为对健康、科技与产业发展的战略性、长期性投资，以保障事业与医药产业双轮驱动、协同发展的理念和模式推进未来我国罕见病工作。”

作为全国生命科学和医学研究重镇，上海发展罕见病相关事业拥有良好的综合基础。上海市科学技术委员会副主任江舸表示：“生物医药是上海三大先导产业之一，下一步，市科委将推动医疗机构、高校院所、医药企业和投资机构加强合作，共同把上海打造成为罕见病诊疗、创新和公益协同发展的重要高地。”

2024年8月，阿斯利康、赛诺菲、渤健、北海康成、凯西制药、信念医药等10余家罕见病创新企业及生态伙伴共同成立罕见病行业发展联盟。目前，联盟已有6家成员企业将中国总部或核心研发中心布局在上海，并在沪持续推进罕见病临床研究、创新药物准入及前沿技术投资。

罕见病行业发展联盟的牵头人，阿斯利康中国副总裁、罕见病事业部负责人胡轶清表示：“我们期待在上海宋庆龄基金会牵头指导下，组建由政府部门、政策专家、公益机构及罕见病行业联盟等共同参与的专项工作组，以蓝皮书为基础，一方面研究完善罕见病企业在沪创新支持政策，另一方面探索多元筹资的罕见病专项保障机制及落地路径。在此基础上，进一步推动罕见病地方立法和制度创新，建立联盟在沪常态化沟通与协作机制，逐步形成产业创新与保障体系协同发展的上海模式，为全国提供更多可复制、可推广的实践经验。”

编辑：林郑宏

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