和誉医药匹米替尼国内率先获批 开创全球同步研发新范式

新华财经上海12月30日电（记者胡洁菲、高少华）上海和誉生物医药科技有限公司自主研发的CSF-1R高选择性小分子抑制剂匹米替尼日前获中国国家药品监督管理局（NMPA）批准上市，适用于手术切除可能导致功能受限或严重并发症的症状性腱鞘巨细胞瘤（TGCT）成年患者。

作为国内开创性在中美欧同步开展多中心三期临床、使用同一组数据递交新药上市申请（NDA）且在国内率先获批的创新药，匹米替尼在填补国内症状性腱鞘巨细胞瘤系统疗法临床空白的同时，也证明了本土创新药企在新药研发临床设计、数据质量等方面的国际一线水平。

腱鞘巨细胞瘤是一种罕见病，在中国发病率约为百万分之四十四，其局部侵袭性特征会导致患者关节疼痛、肿胀、活动受限。对于众多无法手术或术后复发的患者而言，长期以来缺乏有效的系统性治疗选择，存在明确的未满足临床需求。

据悉，匹米替尼落地历时9年7个月，优于全球创新药平均15年的研发周期。和誉医药首席医学官嵇靖介绍，与国内创新药企业通行做法不同，匹米替尼在初始阶段就明确了全球同步研发的路径，“只要方案能获得美国食品药品监督管理局、欧洲药品管理局认可，同步开发能避免重复研究，缩短全球上市时间。”

“全球同步研发的核心是方案设计的国际化，要提前考虑剂量选择、对照药品选取等问题，临床一期数据的扎实程度直接决定后续监管沟通的顺畅度。”嵇靖说，和誉医药在一期临床试验阶段便提前布局，从疗效、安全性、药代动力学、药效学等多维度都做了全面分析，最终获得认可。在她看来，匹米替尼的成功说明，中国药企完全有能力实现全球同步研发。

在和誉医药董事长兼首席执行官徐耀昌看来，这背后更有“中国速度”带来的底气，“中国创新药的速度优势，源于科学导向的快速决策、勤奋高效的执行团队，以及充足的患者资源。”

在商业化方面，和誉与默克于2023年12月签订授权协议，将匹米替尼在中国大陆、中国香港、中国澳门及中国台湾的商业化权利授予默克，同时默克还拥有全球商业化权利的独家选择权，并在今年4月行使该权利。目前，和誉医药已获得1.55亿美元首付款，后续还将获得4亿多美元销售里程碑款项及持续销售提成，为公司后续研发提供充足资金支持。

匹米替尼除了在中国获批上市外，还获得美国食品药品监督管理局的突破性疗法认定和欧洲药品管理局的优先药物资格认定，美欧两地的上市申请进程均在顺利推进中。

目前，和誉医药已构建包含20余个项目的研发管线，核心肝癌抑制剂产品依帕戈替尼已进入关键注册临床阶段，未来将保留自主商业化权益。此外，公司还在自身免疫性疾病、心血管、糖尿病等领域拓展布局。

编辑：谈瑞

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